• <form id="ewv9o"></form>
    <form id="ewv9o"><noframes id="ewv9o">
  • <sub id="ewv9o"><font id="ewv9o"></font></sub><nav id="ewv9o"><xmp id="ewv9o"><sub id="ewv9o"></sub>
  • <sub id="ewv9o"><xmp id="ewv9o"><sub id="ewv9o"></sub>
  • <wbr id="ewv9o"></wbr>
    <form id="ewv9o"><noframes id="ewv9o">
    <form id="ewv9o"></form>
    <nav id="ewv9o"></nav>
  • <form id="ewv9o"><center id="ewv9o"></center></form>
    <wbr id="ewv9o"><noframes id="ewv9o"><form id="ewv9o"></form>
  • <table id="ewv9o"></table>
    <wbr id="ewv9o"></wbr>
  • 這是描述信息

    HBB基因矯正治療β地中海貧血

    • 分類:基因治療技術
    • 作者:
    • 來源:
    • 發布時間:2021-03-03 17:35
    • 訪問量:

    【概要描述】地中海貧血又稱海洋性貧血,由于早期報道的病例幾乎都是來自于地中海地區的移民,該病遂被命名為地中海貧血。

    HBB基因矯正治療β地中海貧血

    【概要描述】地中海貧血又稱海洋性貧血,由于早期報道的病例幾乎都是來自于地中海地區的移民,該病遂被命名為地中海貧血。

    • 分類:基因治療技術
    • 作者:
    • 來源:
    • 發布時間:2021-03-03 17:35
    • 訪問量:
    詳情

    地中海貧血又稱海洋性貧血,由于早期報道的病例幾乎都是來自于地中海地區的移民,該病遂被命名為地中海貧血。

    據統計,目前我國重型和中間型地貧患者在30萬人左右,主要集中在長江以南的閩、贛、湘、粵、桂、瓊、渝、川、黔、滇等?。▍^、市),尤以兩廣地區最為嚴重。

    重型β-地貧患兒出生時無臨床癥狀表現,通常在3-6個月開始出現癥狀,平均發病年齡在13.1±8.1個月,一般發病年齡越早,病情越嚴重,如不加治療,患兒多于5歲前死亡。

     

    地貧治療的現狀與困境

    規范化輸血和去鐵治療是重型β-地中海貧血的常規治療手段,規范性長期輸血和去鐵治療,0-20歲輸血加去鐵治療費用平均6萬元/年,20-50歲治療費用平均11.43萬元/年。血荒是規范化輸血治療的最大障礙,使得地貧患者不能按需輸血,直接影響生長發育甚至生命安全,而且去鐵治療費用月均在3300余元。

    異基因造血干細胞移植是目前唯一能夠臨床治愈重型β-地中海貧血的治療方法。但是,HLA相合的造血干細胞移植,供體有限、配型難,存在排異等可能導致的諸多失敗因素。

     

     

    基因技術治療地中海貧血技術

     

    地中海貧血是典型的單基因遺傳病。其發病原因是由于遺傳性珠蛋白基因缺陷(突變、缺失等)引起一種或多種珠蛋白肽鏈生物合成減少或完全不能合成,因而珠蛋白肽鏈間的正常平衡不能維持,同時正常成人型Hb(HbA:a2 b2)合成降低的一種遺傳性血紅蛋白病。

    基因治療技術,采用基因修飾,體外修復患者造血干細胞中β球蛋白缺陷基因,再將細胞回輸入患者體內,患者就擁有了正常的β球蛋白基因,發揮造血功能。簡單來講是自體造血干細胞移植加基因治療,它不受限于供體,也沒有移植細胞被排異和移植物抗宿主病的風險,而且目前的數據表明該療法有很大希望治愈大部分β-地貧患者。

    多年潛心基因治療技術研發的賽爾生物,地貧基因治療技術成果已進入臨床試驗階段。這也是賽爾生物在單基因遺傳病基因治療領域的重要部署,未來,基因技術不僅能治愈地貧患者,血友病、白化病、腎上腺腦白質營養不良等單基因遺傳病,也將通過該技術體系實現一次治愈。

     

     

    下一個:
    下一個:
    電話

    熱線:

    0531-88885826

    地址

    地址:

    濟南市高新區港興三路濟南藥谷1號樓B座13層 

    關于我們

    賽爾生物深入開展細胞治療和基因治療領域技術研發轉化工作,擁有符合GMP標準的千平方米轉化平臺,結合ISO9001質量管理體系及相關標準,進行細胞治療技術、基因治療技術的研發與轉化。 

    留言應用名稱:
    客戶留言
    描述:
    驗證碼
    濟南賽爾生物科技有限公司

    版權所有?2021   濟南賽爾生物科技有限公司   魯ICP備XXXXXXX

    欧美日韩一区二区综合另类
  • <form id="ewv9o"></form>
    <form id="ewv9o"><noframes id="ewv9o">
  • <sub id="ewv9o"><font id="ewv9o"></font></sub><nav id="ewv9o"><xmp id="ewv9o"><sub id="ewv9o"></sub>
  • <sub id="ewv9o"><xmp id="ewv9o"><sub id="ewv9o"></sub>
  • <wbr id="ewv9o"></wbr>
    <form id="ewv9o"><noframes id="ewv9o">
    <form id="ewv9o"></form>
    <nav id="ewv9o"></nav>
  • <form id="ewv9o"><center id="ewv9o"></center></form>
    <wbr id="ewv9o"><noframes id="ewv9o"><form id="ewv9o"></form>
  • <table id="ewv9o"></table>
    <wbr id="ewv9o"></wbr>