HBB基因矯正治療β地中海貧血
- 分類：基因治療技術
- 作者：
- 來源：
- 發布時間：2021-03-03 17:35
- 訪問量：
【概要描述】地中海貧血又稱海洋性貧血，由于早期報道的病例幾乎都是來自于地中海地區的移民，該病遂被命名為地中海貧血。
HBB基因矯正治療β地中海貧血
【概要描述】地中海貧血又稱海洋性貧血，由于早期報道的病例幾乎都是來自于地中海地區的移民，該病遂被命名為地中海貧血。
- 分類：基因治療技術
- 作者：
- 來源：
- 發布時間：2021-03-03 17:35
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地中海貧血又稱海洋性貧血，由于早期報道的病例幾乎都是來自于地中海地區的移民，該病遂被命名為地中海貧血。
據統計，目前我國重型和中間型地貧患者在30萬人左右，主要集中在長江以南的閩、贛、湘、粵、桂、瓊、渝、川、黔、滇等?。▍^、市），尤以兩廣地區最為嚴重。
重型β-地貧患兒出生時無臨床癥狀表現，通常在3-6個月開始出現癥狀，平均發病年齡在13.1±8.1個月，一般發病年齡越早，病情越嚴重，如不加治療，患兒多于5歲前死亡。
地貧治療的現狀與困境
規范化輸血和去鐵治療是重型β-地中海貧血的常規治療手段，規范性長期輸血和去鐵治療，0-20歲輸血加去鐵治療費用平均6萬元/年，20-50歲治療費用平均11.43萬元/年。血荒是規范化輸血治療的最大障礙，使得地貧患者不能按需輸血，直接影響生長發育甚至生命安全，而且去鐵治療費用月均在3300余元。
異基因造血干細胞移植是目前唯一能夠臨床治愈重型β-地中海貧血的治療方法。但是，HLA相合的造血干細胞移植，供體有限、配型難，存在排異等可能導致的諸多失敗因素。
基因技術治療地中海貧血技術
地中海貧血是典型的單基因遺傳病。其發病原因是由于遺傳性珠蛋白基因缺陷（突變、缺失等）引起一種或多種珠蛋白肽鏈生物合成減少或完全不能合成，因而珠蛋白肽鏈間的正常平衡不能維持，同時正常成人型Hb（HbA：a2 b2）合成降低的一種遺傳性血紅蛋白病。
基因治療技術，采用基因修飾，體外修復患者造血干細胞中β球蛋白缺陷基因，再將細胞回輸入患者體內，患者就擁有了正常的β球蛋白基因，發揮造血功能。簡單來講是自體造血干細胞移植加基因治療，它不受限于供體，也沒有移植細胞被排異和移植物抗宿主病的風險，而且目前的數據表明該療法有很大希望治愈大部分β-地貧患者。
多年潛心基因治療技術研發的賽爾生物，地貧基因治療技術成果已進入臨床試驗階段。這也是賽爾生物在單基因遺傳病基因治療領域的重要部署，未來，基因技術不僅能治愈地貧患者，血友病、白化病、腎上腺腦白質營養不良等單基因遺傳病，也將通過該技術體系實現一次治愈。
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