基因治療血友病
- 分類：基因治療技術
- 作者：
- 來源：
- 發布時間：2021-03-04 16:25
- 訪問量：
【概要描述】血友病B?（Haemophilia B，HB）是一種由于凝血因子IX (coagulation factor IX，FIX)?基因缺陷所致的嚴重的出血性疾病，在男性中的發病率約為1/25000。
基因治療血友病
【概要描述】血友病B?（Haemophilia B，HB）是一種由于凝血因子IX (coagulation factor IX，FIX)?基因缺陷所致的嚴重的出血性疾病，在男性中的發病率約為1/25000。
- 分類：基因治療技術
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- 發布時間：2021-03-04 16:25
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血友病B （Haemophilia B，HB）是一種由于凝血因子IX (coagulation factor IX，FIX) 基因缺陷所致的嚴重的出血性疾病，在男性中的發病率約為1/25000。主要臨床表現是自幼反復發生異常出血，出血部位為關節、肌肉、皮膚、粘膜和軟組織，上消化道及泌尿系統出血也較常見，根據FIX因子的活性水平血友病B分為重型(≤1％)、中間型(2％～5％)、輕型(6％～40％)。重型患者可因內臟及顱內出血而危及生命。
目前血友病尚無法根治，主要治療方式是因子替代治療。此方法可以有效糾正臨床癥狀，但存在病毒污染( HIV 、HBV) 的風險以及需終身治療的局限性。另外, 由于 FIX在人體內半衰期較短、純化及重組的 F IX制品昂貴和需要反復輸注等困難, 都使得蛋白替代療法受到一定限制。約 23 %的重型血友病 B 患者由于反復輸注 F IX制品而產生 F IX抑制性抗體 ( 主要是 IgG),這也是一個難以解決的問題。
基因治療的目標是將正常的基因導入血友病B患者體內發揮“基因替代”或“基因修復”作用，糾正基因缺陷，從而使患者體內產生具有正常功能的蛋白。
對血友病B進行基因治療優勢：
首先，自從人FIX基因被成功克隆以后，人們對其基因結構及蛋白質分子結構已進行了比較透徹的研究；其次，人FIX因子的正常生理濃度較低（100 ～ 200 ng/mL），血漿中FIX濃度的稍許提高，（＞1%，即10 ～20 ng/mL）即可起到明顯的治療效果，就能使一個重型病人變成中度型病人，而中度型病人相比重型病人發生自發性出血的危險要小得多。
再次，人FIX基因的表達不局限于某一特定的靶細胞，在許多細胞中都能產生有生物活性的FIX蛋白并將其分泌至血液循環中，且進入到血液循環的FIX的量超過正常生理濃度對機體也沒有什么不良影響。此外，已具有技術上較為成熟的血友病B動物模型。
因此，利用先進的遺傳學技術對其進行基因治療, 較目前僅緩解出血癥狀的治療方式，是一種理想的血友病B治療策略。
HIV慢病毒可以將外源基因有效地整合到宿主染色體上，從而持久性表達，且不易誘發宿主免疫反應。造血干細胞能夠再生一個完整的造血系統，使得經過基因修飾的血細胞在患者體內可以持續存在。該技術是我公司的在研項目，目前國內外以造血干細胞(PBSC)為靶細胞進行基因治療HB的動物試驗已取得成功，即將進入臨床試驗階段。
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